Disturbo della vista, ecco quanto costa curarsi

La prima terapia genetica negli Stati Uniti contro un disturbo della retina ha un prezzo piuttosto preciso: 850.000 dollari. A tanto ammonta infatti il costo del trattamento, o, più precisamente, 425.000 dollari per occhio.

Il prezzo è stato applicato dalla Luxturna di Spark Therapeutics, approvata dalla Food and Drug Administration a dicembre per il trattamento di una rara malattia ereditaria della retina che può portare alla cecità. La società di biotecnologia con sede a Philadelphia ha rivelato mercoledì mattina la disponibilità di una serie di programmi di pagamento e accesso, compresi i pagamenti vincolanti per il buon funzionamento della terapia e un piano di pagamento rateale.

Stando alle caratteristiche del trattamento, la terapia viene somministrata una sola volta. “È incredibilmente costoso ma, per essere sincero, ritengo che lo abbiano valutato responsabilmente”, ha dichiarato il dottor Steve Miller, chief medical officer di Express Scripts, manager delle farmacie, che sta collaborando con Spark alla distribuzione di Luxturna. “Il prodotto è semplicemente fenomenale: stiamo parlando di terapia genica da oltre 20 anni e ora siamo alla soglia di avere la terapia genica per raggiungere i pazienti” – ha aggiunto il medico.

Le aspettative di Wall Street per il prezzo di Luxturna sono state di circa un milione di dollari, e i 425.000 dollari di Spark per ogni occhio sono dunque collocati al di sotto di tale soglia. “Si è arrivati al valore che ritenevamo inerente alla terapia”, ha detto in un’intervista l’amministratore delegato di Spark, Jeff Marrazzo. Lui, così come Miller, ha parlato con CNBC in vista dell’annuncio, ma solo a condizione che le informazioni non venissero pubblicate fino a quando la notizia non sarebbe stata resa pubblica.

“Abbiamo anche ascoltato e fatto ricerche di mercato con i pagatori … e volevamo tenere in considerazione le domande e le sfide che avevano sull’accessibilità”, ha infine dichiarato Marrazzo.

Ricordiamo che la terapia genica prevede la consegna, attraverso un virus modificato, di una copia sana di un gene per compensare quella che è carente e che causa la malattia. Nella distrofia retinica Spark mira a trattare con Luxturna, che la società stima colpisce tra 1.000 e 2.000 persone negli Stati Uniti, le mutazioni in un gene chiamato RPE65, conducendo a una visione compromessa che si deteriora nel tempo.

Lascia un commento

Il tuo indirizzo email non sarà pubblicato. I campi obbligatori sono contrassegnati *